
基因编辑效率稳定在百分之九十五以上,脱靶率从万分之一点五继续下探,全基因组测序跑了三轮,找不到一个脱靶信号。 造血干细胞中的修复效率比外周血还高出两个百分点。 骨髓微环境里的脂质纳米颗粒已经完全降解,代谢产物经肝脏排出,同位素示踪确认体内零残留。 张教授站在屏幕前面。老花镜推到额头上,手指在“95.3%”和“脱靶信号:未检出”这两行数据上来回划,划了好多遍。 “这数据——比七十二小时那批又高了。” “骨髓造血干细胞的修复效率本来就比外周血高。脂质纳米颗粒的组织特异性靶向序列对骨髓微环境有天然亲和力,颗粒一进体内就往骨髓跑。加上第三代配方的粒径又压缩了百分之十五,穿过血管壁的效率比以前更高。七十二小时那批数据是‘远超...
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